Terapia genética evitará hemorragias a pacientes con hemofilia B

Estados Unidos.- Investigadores pertenecientes al Hospital Infantil de Filadelfia (Estados Unidos) parecen haber hallado la forma de evitar las hemorragias en pacientes con hemofilia B, y de esta manera contrarrestar el déficit de la coagulación.

Según reseñó el portal ABC, la investigación dada a conocer en la revista “The New England Journal of Medicine” muestra cómo la administración de una única dosis de una nueva terapia génica resulta suficiente para que los adultos con hemofilia B puedan compendiar por sí mismos, y de una manera completamente segura, el factor IX de la coagulación.

Ninguno de los pacientes tratados tuvo que volver a solicitar el habitual tratamiento profiláctico para la patología.

Lindsey A. George, rectora de la investigación, declaró que “el tratamiento perfecto para los pacientes con hemofilia vendría compuesto por una terapia competente para prevenir las hemorragias con una única administración y sin necesidad de ninguna otra intervención médica. Los diez pacientes tratados en nuestro estudio experimentaron un beneficio clínico continuado después de una única infusión y de forma muy segura”.

Los autores del estudio manejaron el denominado “factor IX-Padua“, un elemento de coagulación descubierto en el año 2009 y producido de manera totalmente natural por los integrantes de una familia de la ciudad italiana de Padua.

¿Y qué ventajas brinda este factor? Pues, muestra una capacidad de coagulación hasta diez veces superior al del factor IX “normal”. Así, el propósito de la nueva terapia fue embutir el gen que codifica este factor IX-Padua en los pacientes con hemofilia B para que pudieran compendiarlo por sí mismos.

hemofilia

El vector es un virus adeno-asociado

Los autores utilizaron como vector un virus adeno-asociado (AAV), muy análogo al que produce los resfriados, y lo manejaron para que, por una parte, no provocara ningún padecimiento y, por otra, portara el gen garante de la expresión del factor IX-Padua. ¿Y funcionó? Pues sí, y muy bien.

Así, los resultados descubrieron que los diez varones adultos tratados conservaron unos niveles del factor de coagulación cercanos al 33 por ciento.

Unos niveles que, si bien no parecen demasiado altos, son suficientes para suprimir la inmensa mayoría de los sucesos de sangrado.