fármaco contra el enanismo

Desarrollan estudio que podría derivar en un fármaco contra el enanismo

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Investigadores del hospital universitario norteamericano Johns Hopkins Medicine realizaron un estudio en el que hallaron un posible fármaco contra el enanismo; la iniciativa contó con el apoyo de otras ocho entidades de salud internacionales.

El medicamento, de nombre vasoritide, se encuentra en fase de investigación. Sin embargo, podría abrir una puerta esperanzadora para quienes padecen esta condición. Los hallazgos de la investigación aparecen publicados en la revista científica New England Journal of Medicine.

De acuerdo con los resultados, tras suministrarlo a 35 niños y adolescentes con enanismo acondroplásico, entre enero de 2014 y julio de 2018; aumentó por un promedio de 6 cm el ritmo de crecimiento anual de todos y cada uno de ellos. Los investigadores apuntaron que esta cifra “se acerca bastante al ritmo de los chicos con estatura normal”.

“El simple hecho de que este fármaco aumente el ritmo de crecimiento anual es un gran avance. Nuestra meta es que la restauración normal del crecimiento alivie las manifestaciones clínicas de la acondroplasia; tales como apnea del sueño, anomalías neurológicas, problemas ortopédicos y alteraciones extraesqueléticas”. Así lo manifestó Julie Hoover Fong, directora del Centro Greenberg de Osteodisplasia en el Instituto de Medicina Genética McKusick-Nathans.

La especialista señaló que los resultados revelan que este potencial fármaco contra el enanismo tiene un efecto prolongado. “Hasta la fecha, ha superado los cuatro años de duración del estudio, los beneficios a largo plazo están por determinarse”.

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Acerca del enanismo acondroplásico

Vale destacar que la acondroplasia es la forma más frecuente de enanismo en el mundo. Ocurre por azar cada 20.000 nacimientos, aproximadamente.

Se produce por mutaciones en el gen “FGFR3”, que genera una malformación en el desarrollo de los cartílagos y una calcificación acelerada que impide el crecimiento normal de los huesos.

“Por esta razón la proporción del cuerpo de las personas con acondroplasia no es armónica. En consecuencia, tienen un torso de medida normal, las extremidades cortas y la cabeza ligeramente más grande”; precisó el Johns Hopkins en un comunicado.

Según ese centro de salud, sólo el 20% de los casos se deben a la transmisión hereditaria de la mutación genética. Esto significa que la gran mayoría de los niños que nacen con esa patología no tienen antecedentes familiares de la enfermedad.

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“No existe ningún fármaco contra el enanismo o para tratar la mutación genética. No obstante, en Japón se aprobó el uso de la hormona del crecimiento como medida terapéutica; que no se estima útil en el caso de la acondroplasia”, aseguraron.

Así, para la doctora Hoover Fong, el fármaco que se está investigando “es el primero que actúa de forma selectiva sobre el mecanismo molecular que da origen a ese tipo de enanismo”.




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