medicamento para la atrofia muscular espinal

La Anmat aprobó un medicamento para la atrofia muscular espinal

287

Una gran alegría recibieron este lunes, los familiares de los más de 300 pacientes argentinos que padecen de AME en el país. Y es que, la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat) aprobó un medicamento para la atrofia muscular espinal.

Con lágrimas en los ojos y alegría inmensa en el corazón, ¡informamos que Spinraza acaba de ser aprobado por Anmat! Para AME tipo 1, 2 y 3a sin restricción. ¡No podemos más de la emoción!”. Así dice el emotivo mensaje difundido por la asociación de familiares de quienes padecen esta terrible patología.

Desde hace aproximadamente dos años, habían emprendido una lucha en solicitud de que la Anmat terminara de registrar a los pacientes, para que pudieran acceder al tratamiento. Entre las acciones que llevaron a cabo, están las diversas marchas desde la cartera de Salud hasta la Casa Rosada.

“Es una enfermedad que mata. En el 55% de los casos, los chicos mueren antes de cumplir dos años de edad”; advertían desde la Asociación Familias AME Argentina. Además señalaron que Spinraza (el nombre comercial del medicamento para la atrofia muscular espinal) “es el primer y único tratamiento para esta enfermedad genética neuronal”.

Carlos Chiale, titular de Anmat, firmó una disposición que autoriza el registro del producto. Ahora se determinará si cumple con las normativas respecto de efectividad y seguridad, para luego autorizar el registro para su comercialización.

Se conoció que la venta aún no está aprobada, se debe presentar cierta documentación en un proceso llamado “primer lote”.

Vea también: Te lo contamos todo acerca de la Atrofia Muscular Espinal

Efectividad del medicamento para la atrofia muscular espinal

Caracterizada por la pérdida agresiva y progresiva de la fuerza muscular, esta patología causa debilidad y atrofia de los músculos voluntarios encargados de funciones básicas; entre ellas están gatear, caminar, controlar el cuello, comer y algo tan simple e imprescindible como respirar.

“Los pacientes suelen decir que sienten que van transformándose en estatuas vivientes. Así de cruel es la enfermedad”, detalló la asociación.

El nusinersén (más conocido como Spinraza) estuvo en etapa de investigación hasta diciembre de 2016; cuando fue aprobada por Estados Unidos y luego por la Unión Europea tras probarse que detiene el avance de la enfermedad. Desde entonces, se registró en 65 países; en Latinoamérica su uso está aprobado en Brasil, Uruguay, y Chile.

medicamento para la atrofia muscular espinal

El fármaco mostró efectividad en pacientes que tienen AME tipo 1 (una de las más agresivas.) Además mostró el control del avance en la AME tipo 2 y tipo 3 en todos los casos: bebé, chicos, adolescentes y adultos.

Es una de las drogas más costosas en existencia, con un valor cercano a los 150 mil dólares por dosis. Ahora, los familiares de pacientes con AME deberán esperar por el plan de cobertura que dispondrá la Secretaría de Salud.




5 thoughts on “La Anmat aprobó un medicamento para la atrofia muscular espinal

Deja un comentario

Tu dirección de correo electrónico no será publicada. Los campos obligatorios están marcados con *